Diversi tipi di cancro, come la leucemia, alcune malattie congenite o interventi chirurgici al cuore hanno un impatto sulla qualità o sulla quantità delle piastrine. Poiché le piastrine sono responsabili della coagulazione, quando mancano si teme un’emorragia e spesso il trattamento indicato è la trasfusione. In Svizzera, secondo il rapporto Swissmedic "Haemovigilance" 2021, ogni anno vengono effettuate tra le 35.000 e le 40.000 trasfusioni di piastrine da donatori volontari, ma queste statistiche non comprendono le sacche trasfusionali che regolarmente mancano.
Il problema è destinato a intensificarsi nei prossimi anni a causa dell’aumento e dell’invecchiamento della popolazione, nonché dell’incremento dei tumori del sangue e dei cambiamenti nelle modalità di trattamento. Si tratta di un problema reale per gli ospedali, che già lavorano in tempi stretti. Poiché le piastrine dei donatori devono essere conservate a temperatura ambiente, la durata di conservazione molto breve (da quattro a sette giorni per evitare la contaminazione batterica) impedisce la formazione di scorte. Per offrire un’alternativa, disponibile su richiesta, una start-up dell’EPFL, HemostOD, sta sviluppando una tecnologia per produrre piastrine da cellule staminali adulte.
Non solo la carenza di piastrine è un problema reale negli ospedali in generale, ma alcuni pazienti multitrasfusi sviluppano anticorpi contro le piastrine del donatore.
Inserti universali
Le piastrine sono frammenti di cellule presenti nel midollo osseo, chiamate megacariociti, a loro volta prodotte da cellule staminali più grandi chiamate megacarioblasti. I megacariociti formano allungamenti che si inseriscono nei vasi sanguigni e si rompono sotto l’influenza del flusso sanguigno per formare le piastrine. È questo meccanismo che la start-up sta cercando di riprodurre e ottimizzare per produrre piastrine in laboratorio, rapidamente e in grandi quantità. "Nel nostro sistema, un fluido contenente megacariociti scorre attraverso un dispositivo microfluidico, dotato di microostacoli che provocano l’allungamento dei megacariociti fino alla loro rottura e alla trasformazione in piastrine", spiega Élodie Dahan, cofondatrice insieme a Faouzi Khechana. Entrambi ex allievi dell’EPFL, hanno sviluppato questa tecnologia per due anni all’EPFL, sulla base di brevetti acquisiti da un’università francese, convinti del potenziale di questa tecnologia. Il processo è ora pronto per la produzione su larga scala. Élodie Dahan ricorda il momento emozionante in cui il team ha prodotto la prima sacca di piastrine: "dopo diversi mesi di sforzi, abbiamo dimostrato che il nostro sistema funziona!
Le cellule staminali utilizzate, derivate dal sangue o dal midollo osseo, vengono trattate in modo da impedire l’espressione di proteine antigeniche, che costituiscono una sorta di carta d’identità, sulla loro superficie. Così anonimizzate, producono piastrine universali che possono essere somministrate indipendentemente dal gruppo sanguigno del ricevente e da altre controindicazioni. "Non solo la carenza di piastrine è un problema reale negli ospedali in generale, ma alcuni pazienti multitrasfusi sviluppano anticorpi contro le piastrine del donatore", afferma Olaïa Naveiras, docente presso il Laboratorio di Ematopoiesi Rigenerativa dell’Università di Losanna. "Produrre piastrine da cellule programmate senza questi antigeni offrirebbe una soluzione senza il rischio di rigetto, con una qualità paragonabile a quella di un donatore", osserva il ricercatore, che collabora con HemostOD nell’ambito di un progetto Innosuisse.
Il problema della scarsità di wafer, di importanza globale, ha spinto diversi gruppi di ricerca a studiare la questione. Diverse aziende, in particolare in Giappone, stanno anche cercando di immettere sul mercato sistemi realizzabili a livello industriale. "La soluzione che stiamo sviluppando ha il vantaggio di non richiedere donazioni multiple di cellule staminali. Siamo in grado di utilizzare una singola donazione di cellule per garantire una produzione industriale di qualità costante a lungo termine", sottolinea Faouzi Khechana, che ha già creato una start-up di successo con Lemoptix, uno spin-off dell’EPFL che è stato acquistato dal gigante americano Intel nel 2015. "Questo suggerisce una risposta ideale alle esigenze globali.
Un progetto InnoSuisse per dimostrare la possibilità di una produzione ad alto volume
La start-up ha completato un seed round di 1,65 milioni di franchi svizzeri nel maggio 2021. Il progetto InnoSuisse, della durata di due anni, in collaborazione con il CHUV e l’Università di Ginevra, mira a dimostrare la capacità della sua tecnologia di produrre piastrine in grandi volumi, prima di passare alla sperimentazione clinica. "Stiamo cercando attivamente nuovi investitori e speriamo di poter effettuare i primi test trasfusionali sugli esseri umani nel 2025, prima di un lancio sul mercato nel 2027", sottolinea Faouzi Khechana.
